De hoofddoestellingen van de vzw zijn:

Het verbeteren van de levenskwaliteit en medische zorg voor patiënten met GLA/GSD door het stimuleren en financieren van wetenschappelijk onderzoek voor het vinden van de oorzaak, het effectief behandelen en uiteindelijk het genezen van deze ziekte, alles in de ruimste zin van het woord;
Het ondersteunen van patiënten (in al zijn mogelijke vormen) en het verbinden van patiënten onderling en hun omgeving, het informeren van de betrokken gemeenschap, de medische professionals en het bredere publiek over deze ziekte.